La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo attorno ai nervi del sistema nervoso centrale (SNC). Il sistema nervoso centrale comprende il cervello e il midollo spinale.
Le terapie modificanti la malattia (DMT) sono il trattamento raccomandato per aiutare a rallentare lo sviluppo della SM. I DMT possono aiutare a ritardare la disabilità e ridurre la frequenza dei razzi nelle persone con questa condizione.
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato più DMT per il trattamento di forme recidivanti di SM, inclusi sei DMT assunti per via orale come capsule o compresse.
Continua a leggere per saperne di più sui DMT orali e su come funzionano.
Il ruolo delle cellule B e delle cellule T
Per capire come il DMTS orale aiuta a trattare la SM, è necessario conoscere il ruolo di alcune cellule immunitarie nella SM.
Molti tipi di cellule immunitarie e molecole sono coinvolti nella risposta immunitaria anormale che causa l'infiammazione e il danno nella SM.
Questi includono le cellule T e le cellule B, due tipi di globuli bianchi noti come linfociti. Sono prodotti nel sistema linfatico del tuo corpo.
Quando le cellule T si spostano dal sistema linfatico nel flusso sanguigno, possono spostarsi nel sistema nervoso centrale.
Alcuni tipi di cellule T producono proteine note come citochine, che innescano l'infiammazione. Nelle persone con SM, le citochine proinfiammatorie causano danni alla mielina e alle cellule nervose.
Le cellule B producono anche citochine pro-infiammatorie, che possono aiutare a guidare le attività delle cellule T che causano malattie nella SM. Le cellule B producono anche anticorpi, che possono svolgere un ruolo nella SM.
Molti DMT funzionano limitando l'attivazione, la sopravvivenza o il movimento di cellule T, cellule B o entrambi. Questo aiuta a ridurre l'infiammazione e i danni al sistema nervoso centrale. Alcuni DMT proteggono le cellule nervose dai danni in altri modi.
Cladribine (Mavenclad)
La FDA ha approvato l'uso della cladribina (Mavenclad) per il trattamento di forme recidivanti di SM negli adulti. Ad oggi, nessuno studio è stato completato sull'uso di Mavenclad nei bambini.
Quando qualcuno prende questo farmaco, entra nelle cellule T e B nel loro corpo e interferisce con la capacità delle cellule di sintetizzare e riparare il DNA. Ciò provoca la morte delle cellule, riducendo il numero di cellule T e B nel loro sistema immunitario.
Se ricevi un trattamento con Mavenclad, prenderai due cicli di trattamento per 2 anni. Ogni corso prevede 2 settimane di trattamento, separate da 1 mese.
Durante ogni settimana di trattamento, il medico le consiglierà di assumere una o due dosi giornaliere del farmaco per 4 o 5 giorni.
Dimetilfumarato (Tecfidera)
La FDA ha approvato dimetilfumarato (Tecfidera) per il trattamento di forme recidivanti di SM negli adulti.
La FDA non ha ancora approvato Tecfidera per il trattamento della SM nei bambini. Tuttavia, i medici possono prescrivere questo farmaco ai bambini in una pratica nota come uso "off-label".
Sebbene siano necessarie ulteriori ricerche, gli studi fino ad oggi suggeriscono che questo farmaco è sicuro ed efficace per il trattamento della SM nei bambini.
Gli esperti non sanno esattamente come funziona Tecfidera. Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che questo farmaco può ridurre l'abbondanza di alcuni tipi di cellule T e B, nonché di citochine pro-infiammatorie.
Tecfidera sembra anche attivare una proteina nota come fattore correlato all'eritroide 2 con fattore nucleare (NRF2). Ciò innesca risposte cellulari che aiutano a proteggere le cellule nervose dallo stress ossidativo.
Se le viene prescritto Tecfidera, il medico le consiglierà di assumere due dosi da 120 milligrammi (mg) al giorno per i primi 7 giorni di trattamento. Dopo la prima settimana, ti diranno di assumere due dosi da 240 mg al giorno su base continuativa.
Diroximel fumarate (Vumerity)
La FDA ha approvato il diroximel fumarato (Vumerity) per il trattamento di forme recidivanti di SM negli adulti. Gli esperti non sanno ancora se questo farmaco è sicuro o efficace nei bambini.
Vumerity fa parte della stessa classe di farmaci di Tecfidera. Come Tecfidera, si ritiene che attivi la proteina NRF2. Questo scatena risposte cellulari che aiutano a prevenire danni alle cellule nervose.
Se il piano di trattamento include Vumerity, il medico le consiglierà di assumere 231 mg di farmaco due volte al giorno per i primi 7 giorni. Da quel momento in poi, è necessario assumere 462 mg di farmaco due volte al giorno.
Fingolimod (Gilenya)
La FDA ha approvato il fingolimod (Gilenya) per il trattamento di forme recidivanti di SM negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 10 anni.
La FDA non ha ancora approvato questo farmaco per il trattamento dei bambini più piccoli, ma i medici possono prescriverlo off-label a bambini di età inferiore ai 10 anni.
Questo farmaco blocca un tipo di molecola di segnalazione nota come sfingosina 1-fosfato (S1P) dal legame con le cellule T e le cellule B. A sua volta, questo impedisce a quelle cellule di entrare nel flusso sanguigno e di viaggiare verso il sistema nervoso centrale.
Quando a queste cellule viene impedito di viaggiare verso il sistema nervoso centrale, non possono causare infiammazione e danni lì.
Gilenya viene assunto una volta al giorno. Nelle persone che pesano più di 40 kg, la dose giornaliera raccomandata è di 0,5 mg. In coloro che pesano meno di quello, la dose giornaliera raccomandata è di 0,25 mg.
Se inizia il trattamento con questo farmaco e poi smette di usarlo, si può verificare un forte flare.
Alcune persone con SM hanno sviluppato un grave aumento della disabilità e nuove lesioni cerebrali dopo aver smesso di assumere questo farmaco.
Siponimod (Mayzent)
La FDA ha approvato siponimod (Mayzent) per il trattamento di forme recidivanti di SM negli adulti. Finora, i ricercatori non hanno completato studi sull'uso di questo farmaco nei bambini.
Mayzent appartiene alla stessa classe di farmaci di Gilenya. Come Gilenya, blocca S1P dal legame con le cellule T e le cellule B. Ciò impedisce alle cellule immunitarie di spostarsi nel cervello e nel midollo spinale, dove possono causare danni.
Mayzent viene assunto una volta al giorno. Per determinare il dosaggio giornaliero ottimale, il medico inizierà selezionandoti un marcatore genetico che può aiutarti a prevedere la tua risposta a questo farmaco.
Se i risultati dei test genetici suggeriscono che questo farmaco potrebbe funzionare bene per te, il medico prescriverà una piccola dose per iniziare. Aumenteranno gradualmente la dose prescritta in un processo noto come titolazione. L'obiettivo è ottimizzare i potenziali benefici limitando gli effetti collaterali.
Se prendi questo farmaco e poi smetti di usarlo, le tue condizioni potrebbero peggiorare.
Teriflunomide (Aubagio)
La FDA ha approvato l'uso della teriflunomide (Aubagio) per il trattamento di forme recidivanti di SM negli adulti. Finora non sono stati pubblicati studi sull'uso di questo farmaco nei bambini.
Aubagio blocca un enzima noto come diidroorotato deidrogenasi (DHODH). Questo enzima è coinvolto nella produzione di pirimidina, un elemento costitutivo del DNA necessario per la sintesi del DNA nelle cellule T e B.
Quando questo enzima non può accedere a una quantità sufficiente di pirimidina per sintetizzare il DNA, limita la formazione di nuove cellule T e cellule B.
Se si riceve un trattamento con Aubagio, il medico può prescrivere una dose giornaliera di 7 o 14 mg.
Altri farmaci modificanti la malattia
Oltre a questi farmaci per via orale, la FDA ha approvato una serie di DMT che vengono iniettati sotto la pelle o somministrati per infusione endovenosa.
Loro includono:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer acetato (Copaxone, Glatect)
- interferone beta-1 (Avonex)
- interferone beta-1a (Rebif)
- interferone beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantrone (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferone beta-1a (Plegridy)
Parlate con il vostro medico per saperne di più su questi farmaci.
Potenziale rischio di effetti collaterali da DMT
Il trattamento con DMT può causare effetti collaterali, che in alcuni casi sono gravi.
I potenziali effetti collaterali del trattamento variano in base al tipo specifico di DMT assunto.
Alcuni effetti collaterali comuni includono:
- mal di testa
- nausea
- vomito
- diarrea
- eruzione cutanea
- la perdita di capelli
- battito cardiaco lento
- rossore al viso
- disagio addominale
I DMT sono anche collegati ad un aumentato rischio di infezione, come ad esempio:
- influenza
- bronchite
- tubercolosi
- herpes zoster
- alcune infezioni fungine
- leucoencefalopatia multifocale progressiva, un raro tipo di infezione cerebrale
L'aumento del rischio di infezione è dovuto al fatto che questi farmaci alterano il sistema immunitario e possono ridurre il numero di globuli bianchi che combattono le malattie nel corpo.
I DMT possono causare altri gravi effetti collaterali, come danni al fegato e gravi reazioni allergiche. Alcuni DMT possono causare un aumento della pressione sanguigna. Alcuni potrebbero rallentare la frequenza cardiaca.
Tieni presente che il medico consiglierà un DMT se ritengono che i potenziali benefici siano superiori ai rischi.
Vivere con la SM non gestita in modo efficace comporta anche rischi significativi. Parlate con il vostro medico per saperne di più sui potenziali effetti collaterali e benefici dei diversi DMT.
Le DMT non sono generalmente considerate sicure per le persone in gravidanza o in allattamento.
Gestire il rischio di effetti collaterali
Prima di iniziare il trattamento con una DMT, il medico deve sottoporle a screening per infezioni attive, danni al fegato e altri problemi di salute che potrebbero aumentare i rischi dell'assunzione del farmaco.
Il medico può anche incoraggiarti a ricevere alcune vaccinazioni prima di iniziare il trattamento con un DMT. Potrebbe essere necessario attendere diverse settimane dopo aver ricevuto le vaccinazioni prima di iniziare a prendere il farmaco.
Durante il trattamento con un DMT, il medico potrebbe consigliarti di evitare determinati farmaci, integratori alimentari o altri prodotti. Chiedi loro se ci sono farmaci o altri prodotti che potrebbero interagire o interferire con il DMT.
Il medico deve anche monitorare i segni di effetti collaterali durante e dopo il trattamento con un DMT. Ad esempio, probabilmente ordineranno regolarmente esami del sangue per controllare il conteggio delle cellule del sangue e gli enzimi epatici.
Se pensi di avere effetti collaterali, informi immediatamente il medico.
L'asporto
DMT multipli sono stati approvati per trattare la SM, inclusi sei tipi di terapia orale.
Alcuni di questi farmaci possono essere più sicuri o più adatti ad alcune persone rispetto ad altri.
Prima di iniziare a prendere un DMT, chiedi al tuo medico i potenziali benefici e rischi del suo utilizzo. Possono aiutarti a capire in che modo diversi trattamenti potrebbero influenzare il tuo corpo e le prospettive a lungo termine con la SM.
