Trattamento Mielofibrosi: Farmaci E Altro Ancora

2024 Autore: Jesus Peterson | [email protected]. Ultima modifica: 2023-12-17 11:19

La mielofibrosi (MF) è un raro tipo di cancro in cui un accumulo di tessuto cicatriziale impedisce al midollo osseo di produrre abbastanza globuli rossi sani. Ciò può causare sintomi come estrema stanchezza e lividi.

La MF può anche causare un basso numero di piastrine nel sangue, che può portare a disturbi emorragici. Molte persone con MF hanno anche una milza ingrossata.

I trattamenti tradizionali mirano ad affrontare i sintomi della MF e ridurre le dimensioni della milza. Le terapie complementari possono alleviare alcuni dei sintomi e migliorare la qualità della vita.

Ecco uno sguardo più da vicino ai trattamenti disponibili per MF.

Esiste una cura per la mielofibrosi?

Al momento non ci sono farmaci che curano la mielofibrosi. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche è l'unico trattamento che può curare la MF o prolungare significativamente la sopravvivenza delle persone con MF.

I trapianti di cellule staminali comportano la sostituzione di cellule staminali anormali nel midollo osseo con un'infusione di cellule staminali da un donatore sano.

La procedura presenta rischi significativi e potenzialmente letali. Di solito è consigliato solo ai giovani senza altre condizioni di salute preesistenti.

Trattare la mielofibrosi con i farmaci

Il medico può raccomandare uno o più farmaci per aiutare a trattare i sintomi o le complicanze della MF. Ciò include anemia, ingrossamento della milza, sudorazione notturna, prurito e dolore osseo.

I farmaci per il trattamento della MF includono:

• corticosteroidi, come il prednisone
• agenti stimolanti l'eritropoiesi
• terapie androgene, come il danazolo
• immunomodulatori, tra cui talidomide (Talomide), lenalidomide (Revlimid) e pomalidomide (Pomalyst)
• chemioterapia, compresa l'idrossiurea
• Inibitori di JAK2, come ruxolitinib (Jakafi) e fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib è il primo farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della MF intermedia e ad alto rischio. Ruxolitinib è un trattamento mirato e un inibitore di JAK2. Le mutazioni del gene JAK2 sono state associate allo sviluppo di MF.

Fedratinib (Inrebic) è stato approvato dalla FDA nel 2019 per il trattamento di adulti con MF primaria o secondaria intermedia-2 e ad alto rischio. Fedratinib è un inibitore altamente selettivo della chinasi JAK2. È per le persone che non rispondono al trattamento con ruxolitinib.

Trasfusioni di sangue

Potrebbe essere necessaria una trasfusione di sangue se si è anemici a causa di MF. Le trasfusioni di sangue regolari possono aumentare la conta dei globuli rossi e ridurre i sintomi come affaticamento e lividi facili.

Trapianti di cellule staminali

La MF si sviluppa quando una cellula staminale che produce cellule del sangue viene danneggiata. Inizia a produrre cellule del sangue immature che si accumulano e causano cicatrici. Ciò impedisce al midollo osseo di produrre cellule del sangue sane.

Un trapianto di cellule staminali, noto anche come trapianto di midollo osseo, è un trattamento potenzialmente curativo che affronta questo problema. Il medico dovrà valutare il rischio individuale per determinare se sei un buon candidato per la procedura.

Prima di un trapianto di cellule staminali, riceverai chemioterapia o radiazioni. Questo elimina le rimanenti cellule tumorali e aumenta le probabilità che il tuo sistema immunitario accetti le cellule donatrici.

L'operatore sanitario trasferisce quindi le cellule del midollo osseo da un donatore. Le cellule staminali sane del donatore sostituiscono le cellule staminali danneggiate nel midollo osseo e producono cellule del sangue sane.

I trapianti di cellule staminali comportano rischi significativi e potenzialmente letali. I medici di solito raccomandano la procedura solo per le persone con MF intermedia e ad alto rischio che hanno meno di 70 anni e non hanno altre condizioni di salute preesistenti.

Un nuovo tipo di trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta (non mieloablativo) richiede dosi più basse di chemioterapia e radiazioni. Potrebbe essere meglio per le persone anziane.

Chirurgia

Le cellule del sangue sono normalmente prodotte dal midollo osseo. A volte, in quelli con MF, il fegato e la milza producono cellule del sangue. Ciò può causare il fegato e la milza a crescere più del normale.

Una milza ingrossata può essere dolorosa. I farmaci aiutano a ridurre le dimensioni della milza. Se i farmaci non bastano, il medico può raccomandare un intervento chirurgico per rimuovere la milza. Questa procedura si chiama splenectomia.

Effetti collaterali del trattamento

Tutti i trattamenti MF possono causare effetti collaterali. Il medico valuterà attentamente i rischi e i benefici di potenziali trattamenti prima di raccomandare un approccio.

È importante parlare con il proprio medico di eventuali effetti collaterali del trattamento che si verificano. Il medico potrebbe voler modificare il dosaggio o passare a un nuovo farmaco.

Gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi dipendono dal trattamento MF.

Terapie androgene

Le androgentherapies possono causare danni al fegato, crescita dei peli facciali nelle donne e crescita del cancro alla prostata negli uomini.

I corticosteroidi

Gli effetti collaterali dei corticosteroidi dipendono dal farmaco e dal dosaggio. Possono includere ipertensione, ritenzione di liquidi, aumento di peso e problemi di umore e memoria.

I rischi a lungo termine dei corticosteroidi comprendono osteoporosi, fratture ossee, glicemia alta e aumento del rischio di infezioni.

immunomodulatori

Questi farmaci possono aumentare il numero di globuli bianchi e piastrine. Ciò può portare a sintomi come costipazione e una sensazione spinosa nelle mani e nei piedi. Possono anche causare gravi difetti alla nascita durante la gravidanza.

Il medico monitorerà attentamente il conteggio delle cellule del sangue e potrà prescrivere questi farmaci in combinazione con uno steroide a basso dosaggio per ridurre al minimo i rischi.

Inibitori di JAK2

Gli effetti collaterali comuni degli inibitori di JAK2 comprendono un ridotto livello di piastrine e anemia. Possono anche causare diarrea, mal di testa, vertigini, nausea, vomito, mal di testa e lividi.

Fedratinib può, in rari casi, causare danni cerebrali gravi e potenzialmente fatali noti come encefalopatia.

Chemioterapia

La chemioterapia prende di mira le cellule che si dividono rapidamente, tra cui cellule ciliate, ungueali e cellule del tratto digestivo e riproduttivo. Gli effetti collaterali comuni della chemioterapia includono:

• fatica
• la perdita di capelli
• cambiamenti della pelle e delle unghie
• nausea, vomito e perdita di appetito
• stipsi
• diarrea
• variazioni di peso
• cambiamenti d'umore
• problemi di fertilità

La splenectomia

La rimozione della milza aumenta il rischio di infezioni e complicanze emorragiche, compresi i coaguli di sangue. I coaguli di sangue possono causare un ictus potenzialmente fatale o embolia polmonare.

Trapianti di cellule staminali

I trapianti di midollo osseo possono causare un effetto collaterale potenzialmente letale noto come malattia da trapianto contro l'ospite (GVHD), quando le cellule immunitarie del donatore attaccano le cellule sane.

I medici cercano di impedire che ciò accada con trattamenti preventivi, tra cui la rimozione delle cellule T dall'innesto del donatore e l'uso di farmaci per sopprimere le cellule T nell'innesto.

GVHD può colpire la pelle, il tratto gastrointestinale o il fegato nei primi 100 giorni dopo il trapianto. Potrebbero verificarsi sintomi tra cui eruzioni cutanee e vesciche, nausea, vomito, crampi addominali, perdita di appetito, diarrea e ittero.

La GVHD cronica può coinvolgere uno o più organi ed è la principale causa di morte dopo un trapianto di cellule staminali. I sintomi possono interessare bocca, pelle, unghie, capelli, tratto gastrointestinale, polmoni, fegato, muscoli, articolazioni o genitali.

Il medico può raccomandare di assumere corticosteroidi come il prednisone o una crema steroidea topica. Possono anche prescrivere ruxolitinib per sintomi acuti.

Test clinici

Gli studi clinici continuano a cercare nuovi trattamenti MF. I ricercatori stanno testando nuovi inibitori di JAK2 ed esplorando se la combinazione di ruxolitinib con altri farmaci potrebbe migliorare i risultati per le persone con MF.

Una di queste classi di farmaci sono gli inibitori dell'istone deacetylase (HDAC). Giocano un ruolo nell'espressione genica e possono trattare i sintomi della MF se associati a ruxolitinib.

Altri studi stanno testando agenti antifibrotici per vedere se questi farmaci prevengono o invertono la fibrosi nella mielofibrosi. Gli imetelstatis inibitori della telomerasi sono allo studio per migliorare la fibrosi del midollo osseo e la funzione e il conteggio delle cellule del sangue nelle persone con MF.

Se non rispondi bene a un trattamento, partecipare a una sperimentazione clinica può darti accesso a terapie più recenti. Dozzine di studi clinici stanno reclutando o valutando attivamente i trattamenti di mielofibrosi.

Rimedi naturali

La mielofibrosi è una malattia cronica che richiede un intervento medico. Nessuna cura omeopatica o naturale ha dimostrato trattamenti di mielofibrosi. Chiedi sempre al tuo medico prima di assumere qualsiasi erba o integratore.

Alcuni nutrienti che supportano la produzione di globuli rossi possono ridurre il rischio e i sintomi dell'anemia. Non cureranno la malattia di base. Chiedi al tuo medico se dovresti assumere uno dei seguenti integratori:

• ferro
• acido folico
• vitamina B-12

Mangiare una dieta equilibrata e fare esercizio fisico regolare può aiutare a ridurre lo stress e mantenere il corpo in funzione a un livello più ottimale.

I ricercatori della sperimentazione NUTRIENT sperano che una dieta mediterranea possa ridurre l'infiammazione nel corpo per ridurre il rischio di coaguli di sangue, emocromo anomalo e cambiamenti della milza nelle persone con mielofibrosi. La dieta mediterranea è ricca di cibi freschi e anti-infiammatori tra cui olio d'oliva, noci, legumi, verdure, frutta, pesce e prodotti integrali.

Uno studio di laboratorio ha suggerito che il tradizionale rimedio a base di erbe cinese noto come danshen o salvia rossa (Salvia miltiorrhiza bunge) potrebbe teoricamente avere un impatto sui percorsi di segnalazione della mielofibrosi. L'erba non è stata studiata nell'uomo e non è stata valutata dalla FDA per sicurezza ed efficacia. Parla sempre con il tuo medico prima di provare qualsiasi integratore.

Ricerca

Due farmaci hanno già superato i test clinici nella fase iniziale e ora sono in fase III nella sperimentazione clinica. Pacritinib è un inibitore orale della chinasi con specificità per JAK2 e IRAK1. Momelotinib è un inibitore JAK1, JAK2 e ACVR1 che verrà confrontato con ruxolitinib in uno studio di fase III.

L'interferone-alfa è già stato usato per trattare le persone con MF. È stato dimostrato che potenzialmente riduce la produzione di cellule del sangue da parte del midollo osseo. Sono necessarie ulteriori ricerche per determinarne la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Imetelstat è un inibitore della telomerasi nel test di fase II per soggetti MF di livello 2 intermedio o ad alto rischio per i quali gli inibitori JAK non hanno funzionato. L'agente ha mostrato risultati promettenti, sebbene siano necessari studi clinici più estesi.

prospettiva

Prevedere le prospettive e la sopravvivenza con mielofibrosi può essere difficile. Molte persone hanno MF per molti anni senza manifestare alcun sintomo.

La sopravvivenza varia a seconda del tipo di MF, sia che si tratti di rischio basso, rischio intermedio o rischio elevato.

Uno studio ha scoperto che le persone con MF a basso rischio avevano la probabilità di vivere per i 5 anni successivi alla diagnosi come la popolazione generale, dopo di che la sopravvivenza è diminuita. È emerso che le persone con MF ad alto rischio vivevano fino a sette anni dopo la diagnosi.

L'unica opzione di trattamento che può potenzialmente curare la MF è un trapianto di cellule staminali. Alcune ricerche suggeriscono che i farmaci recentemente approvati, incluso ruxolitinib, potrebbero prolungare la sopravvivenza di alcuni anni. Numerosi studi clinici continuano a studiare potenziali trattamenti MF.

L'asporto

Numerosi trattamenti MF sono efficaci per affrontare i sintomi e migliorare la qualità della vita.

I farmaci tra cui immunomodulatori, inibitori di JAK2, corticosteroidi e terapie con androgeni aiutano a gestire i sintomi. Potresti anche aver bisogno di chemioterapia, trasfusioni di sangue o splenectomia.

Parla con il tuo medico dei sintomi e informali sempre se stai pensando di assumere un nuovo farmaco o integratore.