La mielofibrosi (MF) è una forma cronica di tumore del sangue in cui il tessuto cicatriziale nel midollo osseo rallenta la produzione di cellule del sangue sane. Una carenza di cellule del sangue provoca molti dei sintomi e delle complicanze della MF, come affaticamento, ecchimosi, febbre e dolori ossei o articolari.
Molte persone non manifestano alcun sintomo nelle prime fasi della malattia. Man mano che la malattia progredisce, possono comparire sintomi e complicanze legati a conteggi anomali delle cellule del sangue.
È importante collaborare con il medico per trattare in modo proattivo la MF, soprattutto non appena si iniziano a manifestare i sintomi. Il trattamento può aiutare a ridurre il rischio di complicanze e aumentare la sopravvivenza.
Ecco uno sguardo più da vicino alle potenziali complicanze dell'MF e al modo in cui è possibile ridurre il rischio.
Milza ingrandita
La milza aiuta a combattere le infezioni e filtra le cellule del sangue vecchie o danneggiate. Memorizza anche globuli rossi e piastrine che aiutano il coagulo di sangue.
Quando hai la MF, il midollo osseo non può produrre abbastanza cellule del sangue a causa di cicatrici. Le cellule del sangue vengono infine prodotte al di fuori del midollo osseo in altre parti del corpo, come la milza.
Questo è indicato come ematopoiesi extramidollare. La milza a volte diventa anormalmente grande in quanto lavora di più per rendere queste cellule.
Una milza ingrossata (splenomegalia) può causare sintomi spiacevoli. Può causare dolore addominale quando spinge verso l'alto contro altri organi e ti fa sentire pieno anche quando non hai mangiato molto.
Tumori (escrescenze non cancerose) in altre parti del corpo
Quando le cellule del sangue vengono prodotte al di fuori del midollo osseo, a volte si formano tumori non cancerosi delle cellule del sangue in via di sviluppo in altre aree del corpo.
Questi tumori possono causare sanguinamento all'interno del sistema gastrointestinale. Questo può farti tossire o sputare sangue. I tumori possono anche comprimere il midollo spinale o causare convulsioni.
Ipertensione portale
Il sangue scorre dalla milza al fegato attraverso la vena porta. L'aumento del flusso sanguigno verso una milza allargata nella MF provoca la pressione alta nella vena porta.
Un aumento della pressione sanguigna a volte forza l'eccesso di sangue nello stomaco e nell'esofago. Ciò può rompere le vene più piccole e causare sanguinamento. Circa il 7% delle persone con MF ha questa complicazione.
Conta piastrinica bassa
Le piastrine nel sangue aiutano il sangue a coagulare dopo una lesione. La conta piastrinica può scendere al di sotto del normale man mano che la MF progredisce. Un basso numero di piastrine è noto come trombocitopenia.
Senza abbastanza piastrine, il sangue non può coagulare correttamente. Questo può farti sanguinare più facilmente.
Dolore osseo e articolare
MF può indurire il midollo osseo. Può anche portare a un'infiammazione nei tessuti connettivi intorno alle ossa. Questo porta a dolore alle ossa e alle articolazioni.
Gotta
MF fa sì che il corpo produca più acido urico del normale. Se l'acido urico si cristallizza, a volte si deposita nelle articolazioni. Questo è indicato come gotta. La gotta può causare articolazioni gonfie e dolorose.
Grave anemia
Un basso numero di globuli rossi noto come anemia è un sintomo MF comune. A volte l'anemia diventa grave e provoca stanchezza debilitante, lividi e altri sintomi.
Leucemia mieloide acuta (LMA)
Per circa il 15-20 percento delle persone, la MF progredisce verso una forma più grave di cancro nota come leucemia mieloide acuta (LMA). L'AML è un tumore in rapida evoluzione del sangue e del midollo osseo.
Trattare complicanze MF
Il medico può prescrivere vari trattamenti per affrontare le complicanze della MF. Questi includono:
- Inibitori di JAK, incluso ruxolitinib (Jakafi) e fedratinib (Inrebic)
- farmaci immunomodulatori, come talidomide (talidomide), lenalidomide (revlimid), interferoni e pomalidomide (pomalista)
- corticosteroidi, come il prednisone
- rimozione chirurgica della milza (splenectomia)
- terapia androgenica
- farmaci chemioterapici, come idrossiurea
Ridurre il rischio di complicanze MF
È essenziale lavorare con il proprio medico per gestire la MF. Il monitoraggio frequente è la chiave per ridurre il rischio di complicanze MF. Il medico può richiedere di sottoporsi a emocromo ed esami fisici una o due volte l'anno o una volta alla settimana.
Se al momento non hai sintomi e MF a basso rischio, non ci sono prove che trarrai beneficio da interventi precedenti. Il medico può attendere di iniziare i trattamenti fino a quando le condizioni non progrediscono.
Se hai sintomi o MF intermedi o ad alto rischio, il medico può prescrivere trattamenti.
Gli inibitori JAK di ruxolitinib e fedratinib hanno come bersaglio una segnalazione anomala della via causata da una comune mutazione del gene MF. È stato dimostrato che questi farmaci riducono significativamente la dimensione della milza e affrontano altri sintomi debilitanti tra cui dolore alle ossa e alle articolazioni. La ricerca suggerisce che possono ridurre notevolmente il rischio di complicanze e aumentare la sopravvivenza.
Un trapianto di midollo osseo è l'unico trattamento che può potenzialmente curare la MF. Implica la ricezione di un'infusione di cellule staminali da un donatore sano, che sostituisce le cellule staminali difettose che causano sintomi MF.
Questa procedura comporta rischi significativi e potenzialmente letali. Di solito è consigliato solo ai giovani senza altre condizioni di salute preesistenti.
Nuovi trattamenti MF vengono costantemente sviluppati. Cerca di rimanere aggiornato sulle ultime ricerche in MF e chiedi al tuo medico se dovresti prendere in considerazione l'iscrizione a una sperimentazione clinica.
L'asporto
La mielofibrosi è un tumore raro in cui le cicatrici impediscono al midollo osseo di produrre abbastanza cellule ematiche sane. Se hai una MF a rischio intermedio o alto, diversi trattamenti possono affrontare i sintomi, ridurre il rischio di complicanze e potenzialmente aumentare la sopravvivenza.
Molte prove in corso continuano ad esplorare nuovi trattamenti. Resta in contatto con il tuo medico e discuti su quali trattamenti possono essere appropriati per te.
