La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale. I nervi sono rivestiti in una copertura protettiva chiamata mielina, che accelera anche la trasmissione dei segnali nervosi. Le persone con SM avvertono infiammazione delle aree della mielina e progressivo deterioramento e perdita della mielina.
I nervi possono funzionare in modo anomalo quando la mielina è danneggiata. Ciò può causare una serie di sintomi imprevedibili. Questi includono:
- sensazioni di dolore, formicolio o bruciore in tutto il corpo
- perdita della vista
- difficoltà di mobilità
- spasmi muscolari o rigidità
- difficoltà con l'equilibrio
- biascicamento
- memoria alterata e funzione cognitiva
Anni di ricerca dedicata hanno portato a nuovi trattamenti per la SM. Non esiste ancora una cura per la malattia, ma i regimi farmacologici e la terapia comportamentale consentono alle persone con SM di godere di una migliore qualità della vita.
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Scopo dei trattamenti
Molte opzioni di trattamento possono aiutare a gestire il decorso e i sintomi di questa malattia cronica. Il trattamento può aiutare:
- rallentare la progressione della SM
- minimizzare i sintomi durante le esacerbazioni o riacutizzazioni della sclerosi multipla
- migliorare la funzione fisica e mentale
Il trattamento sotto forma di gruppi di supporto o di talk terapia può anche fornire il necessario supporto emotivo.
Trattamento
A chiunque venga diagnosticata una forma recidivante di SM, molto probabilmente inizierà il trattamento con un farmaco modificante la malattia approvato dalla FDA. Ciò include soggetti che sperimentano un primo evento clinico coerente con la SM. Il trattamento con un farmaco modificante la malattia dovrebbe continuare indefinitamente a meno che il paziente non abbia una scarsa risposta, sperimenti effetti collaterali intollerabili o non prenda il farmaco come dovrebbe. Il trattamento dovrebbe anche cambiare se diventa disponibile un'opzione migliore.
Gilenya (fingolimod)
Nel 2010, Gilenya è diventato il primo farmaco orale per i tipi recidivanti di SM ad essere approvato dalla Food and Drug Administration (FDA). I rapporti mostrano che può ridurre della metà le ricadute e rallentare la progressione della malattia.
Teriflunomide (Aubagio)
Un obiettivo principale del trattamento della SM è quello di rallentare la progressione della malattia. I farmaci che lo fanno sono chiamati farmaci che modificano la malattia. Uno di questi farmaci è la teriflunomide orale (Aubagio). È stato approvato per l'uso nelle persone con SM nel 2012.
Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha scoperto che le persone con SM recidivante che assumevano teriflunomide una volta al giorno hanno mostrato tassi di progressione della malattia significativamente più lenti e un minor numero di recidive rispetto a quelli che hanno assunto un placebo. Le persone cui è stata somministrata la dose più elevata di teriflunomide (14 mg contro 7 mg) hanno manifestato una riduzione della progressione della malattia. Teriflunomide è stato solo il secondo farmaco per modificare la malattia orale approvato per il trattamento della SM.
Dimetilfumarato (Tecfidera)
Un terzo farmaco per modificare la malattia orale è diventato disponibile per le persone con SM nel marzo del 2013. Dimethyl fumarate (Tecfidera) era precedentemente noto come BG-12. Impedisce al sistema immunitario di attaccarsi e distruggere la mielina. Può anche avere un effetto protettivo sul corpo, simile all'effetto che hanno gli antiossidanti. Il farmaco è disponibile in forma di capsule.
Il dimetilfumarato è progettato per le persone che hanno la SM recidivante-remittente (RRMS). La RRMS è una forma della malattia in cui una persona entra in remissione per un periodo di tempo prima che i sintomi peggiorino. Le persone con questo tipo di SM possono trarre beneficio dalle dosi due volte al giorno di questo farmaco.
Dalfampridine (Ampyra)
La distruzione della mielina indotta dalla SM influisce sul modo in cui i nervi inviano e ricevono segnali. Ciò può influire sul movimento e sulla mobilità. I canali di potassio sono come i pori sulla superficie delle fibre nervose. Il blocco dei canali può migliorare la conduzione nervosa nei nervi interessati.
Dalfampridine (Ampyra) è un bloccante dei canali del potassio. Gli studi pubblicati su The Lancet hanno scoperto che la dalfampridina (precedentemente chiamata fampridina) ha aumentato la velocità di deambulazione nelle persone con SM. Lo studio originale ha testato la velocità di camminata durante una camminata di 25 piedi. Non ha dimostrato che la dalfampridina sia benefica. Tuttavia, l'analisi post-studio ha rivelato che i partecipanti hanno mostrato una maggiore velocità di deambulazione durante un test di sei minuti durante l'assunzione giornaliera di 10 mg di farmaco. I partecipanti che hanno sperimentato una maggiore velocità di deambulazione hanno anche dimostrato una migliore forza muscolare delle gambe.
Alemtuzumab (Lemtrada)
Alemtuzumab (Lemtrada) è un anticorpo monoclonale umanizzato (proteina prodotta in laboratorio che distrugge le cellule tumorali). È un altro agente modificante la malattia approvato per il trattamento di forme recidivanti di SM. Prende di mira una proteina chiamata CD52 che si trova sulla superficie delle cellule immunitarie. Sebbene non si sappia esattamente come funzioni alemtuzumab, si ritiene che si leghi al CD52 sui linfociti T e B (globuli bianchi) e causi la lisi (rottura della cellula). Il farmaco è stato inizialmente approvato per il trattamento della leucemia a un dosaggio molto più elevato.
Lemtrada ha avuto difficoltà a ottenere l'approvazione della FDA negli Stati Uniti. La FDA ha respinto la domanda di approvazione di Lemtrada all'inizio del 2014. Hanno citato la necessità di ulteriori studi clinici che dimostrano che il beneficio supera il rischio di gravi effetti collaterali. Lemtrada è stato successivamente approvato dalla FDA nel novembre 2014, ma viene fornito con un avvertimento su gravi condizioni autoimmuni, reazioni all'infusione e aumento del rischio di tumori maligni come il melanoma e altri tumori. È stato confrontato con il farmaco EMD Serono per la SM, Rebif, in due studi di fase III. Gli studi hanno scoperto che era meglio ridurre il tasso di recidiva e il peggioramento della disabilità nell'arco di due anni.
A causa del suo profilo di sicurezza, la FDA raccomanda che sia prescritto solo a pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata a due o più altri trattamenti per la SM.
Tecnica di memoria della storia modificata
La SM influisce anche sulla funzione cognitiva. Può influenzare negativamente la memoria, la concentrazione e le funzioni esecutive come l'organizzazione e la pianificazione.
I ricercatori del Kessler Foundation Research Center hanno scoperto che una tecnica di memoria della storia modificata (mSMT) può essere efficace per le persone che sperimentano effetti cognitivi dalla SM. Le aree di apprendimento e memoria del cervello hanno mostrato una maggiore attivazione nelle scansioni MRI dopo sessioni mSMT. Questo promettente metodo di trattamento aiuta le persone a conservare nuovi ricordi. Aiuta anche le persone a ricordare le informazioni più vecchie utilizzando un'associazione basata su storie tra immagini e contesto. Una tecnica di memoria della storia modificata potrebbe aiutare qualcuno con MS a ricordare vari articoli in una lista della spesa, ad esempio.
Peptidi di mielina
La mielina viene irreversibilmente danneggiata nelle persone con SM. Test preliminari riportati in JAMA Neurology suggeriscono che una possibile nuova terapia è promettente. Un piccolo gruppo di soggetti ha ricevuto peptidi di mielina (frammenti di proteine) attraverso un cerotto indossato sulla pelle per un periodo di un anno. Un altro piccolo gruppo ha ricevuto un placebo. Le persone che hanno ricevuto i peptidi di mielina hanno avuto un numero significativamente inferiore di lesioni e recidive rispetto alle persone che hanno ricevuto il placebo. I pazienti hanno tollerato bene il trattamento e non si sono verificati eventi avversi gravi.
Il futuro dei trattamenti per la SM
I trattamenti efficaci per la sclerosi multipla variano da persona a persona. Ciò che funziona bene per una persona non funzionerà necessariamente per un'altra. La comunità medica continua a saperne di più sulla malattia e su come trattarla al meglio. La ricerca combinata con prove ed errori sono fondamentali per trovare una cura.
