Trattamenti Per Macroglobulinemia Waldenstrom: Terapie Mirate E Altro

2024 Autore: Jesus Peterson | [email protected]. Ultima modifica: 2023-12-17 11:19

Panoramica

La macroglobulinemia di Waldenstrom (WM) è un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta (tumore del sangue). Le persone con questo tumore hanno alti livelli di globuli bianchi e una proteina anomala chiamata immunoglobulina monoclonale M (IgM) nel midollo osseo.

Non esiste una cura per la WM, ma sono disponibili molti trattamenti diversi per aiutare a gestire i sintomi e prevenire le complicanze.

Diversi tipi di medici possono fornirti assistenza durante il tuo viaggio di trattamento con WM. Il team sanitario può includere, tra gli altri, medici specializzati nel trattamento del cancro (oncologi) e medici che trattano disturbi del sangue e del midollo osseo (ematologi).

Vigile attesa

Se gli esami del sangue mostrano segni di WM, ma non hai alcun sintomo, potresti non aver bisogno di cure. Invece, il medico può suggerire visite regolari ed esami del sangue. Questo si chiama attesa vigile o monitoraggio.

L'attesa vigile per la WM include visite mediche ed esami del sangue ogni 1-2 mesi circa.

Alcune persone con questo tipo di tumore del sangue sono attentamente monitorate dai medici per anni senza bisogno di alcun trattamento. Gli studi suggeriscono che l'attesa per iniziare il trattamento fino a quando non si manifestano i sintomi non influenzerà la tua prospettiva, secondo l'American Cancer Society.

Terapia mirata

La terapia mirata utilizza farmaci che si concentrano su proteine o altre sostanze delle cellule tumorali per impedire loro di crescere. A differenza della chemioterapia, risparmia cellule sane. I tipi comuni di terapia mirata per WM includono:

Rituximab (Rituxan). Questo farmaco prende di mira una sostanza di cellule tumorali chiamata CD20. Uccide le cellule tumorali e rende più probabile che quelle rimanenti vengano distrutte dalla chemioterapia.

Il rituximab è spesso il primo farmaco usato per trattare la WM, anche se la Food and Drug Administration (FDA) non lo ha specificamente approvato a tale scopo. Questa pratica è nota come uso "off-label". Ha l'approvazione della FDA quando usato in combinazione con il farmaco ibrutinib (Imbruvica).

Il farmaco viene somministrato per infusione in una vena (IV), generalmente nel braccio. Il medico può prescriverlo da solo o con farmaci chemioterapici. La ricerca mostra che rituximab funziona meglio quando lo prendi con farmaci chemioterapici. Prenderlo da solo (monoterapia) può far aumentare i livelli di IgM, rendendo il sangue denso.

Gli effetti collaterali includono febbre, mal di testa, mal di stomaco, eruzioni cutanee e affaticamento.

Altri farmaci anti-CD20. Se rituximab provoca gravi effetti collaterali, il medico potrebbe provare un altro farmaco che ha come bersaglio il CD20, come:

• ofatumumab (Arzerra)
• obinutuzumab (Gazyva)
• rituximab-abbs (Truxima)

Ibrutinib (Imbruvica). Questo è il primo farmaco che la FDA ha specificamente approvato per il trattamento della WM. Prende di mira una proteina chiamata tirosina chinasi di Bruton (BTK), che aiuta le cellule tumorali a crescere. Ibrutinib è una pillola che prendi una volta al giorno. Il medico può prescriverlo da solo o con rituximab.

Gli effetti collaterali includono un basso numero di globuli rossi e bianchi, alterazioni del battito cardiaco (aritmia), diarrea, costipazione, mal di stomaco e infezione.

Inibitori del proteasoma. Questi farmaci bloccano le proteine di cui le cellule tumorali devono vivere. Sono usati per trattare il mieloma multiplo, ma possono aiutare anche alcune persone con WM.

Due esempi sono carfilzomib (Kyprolis) e bortezomib (Velcade). Entrambi vengono somministrati per infusione attraverso una vena. Tuttavia, il bortezomib può anche essere somministrato come un colpo sotto la pelle.

Gli effetti collaterali includono emocromo, nausea, dolore e intorpidimento dei piedi e delle gambe a causa di danni ai nervi.

inibitori mTOR. Everolimus (Afinitor) è una pillola che blocca la crescita e la divisione delle cellule proteiche. Il medico può prescriverlo se altri farmaci mirati per WM non funzionano.

Gli effetti collaterali includono infezioni, rash cutaneo, diarrea, dolore alla bocca e affaticamento.

Chemioterapia

La chemioterapia è l'uso di farmaci per uccidere le cellule tumorali. A differenza del trattamento mirato, la chemioterapia non cerca sostanze specifiche sulle cellule tumorali. Quindi anche le cellule sane vengono spesso uccise durante la chemioterapia.

I farmaci chemioterapici che sono stati usati per trattare la WM includono:

• bendamustina (Treanda)
• cladribina (Leustatin)
• ciclofosfamide (citossano)
• doxorubicina (Adriamicina)
• fludarabine (Fludara)
• vincristine (Oncovin)

Il medico può prescriverti una combinazione di farmaci chemioterapici o prescriverli con un trattamento mirato come il rituximab.

Se stai ricevendo un trapianto di midollo osseo (cellule staminali), potresti ricevere prima la chemioterapia ad alte dosi.

La chemioterapia può causare un pericoloso calo dei livelli dei globuli bianchi, che può portare a sanguinamento, lividi e aumentare il rischio di infezione. Altri effetti indesiderati comuni della chemioterapia includono:

• la perdita di capelli
• fatica
• piaghe alla bocca
• nausea
• vomito

Immunoterapia

I farmaci immunoterapici rafforzano il sistema immunitario in modo che possa combattere meglio il cancro. Sono spesso usati per trattare il mieloma multiplo, ma i medici a volte li prescrivono anche alle persone con WM. I farmaci per immunoterapia sono anche chiamati immunomodulatori (IMiD). Esempi inclusi:

• talidomide (talomide)
• pomalidomide (Pomalyst)

Gravi difetti alla nascita possono verificarsi se si assumono questi farmaci durante la gravidanza.

Altre opzioni

Filtraggio del sangue (scambio plasmatico o plasmaferesi). Una complicazione comune della WM è l'ispessimento del sangue (iperviscosità), che può portare a ictus e danni agli organi.

Se hai sintomi di questa complicazione, avrai bisogno di un trattamento per filtrare il sangue e invertire i sintomi. Questo trattamento di filtraggio del sangue si chiama scambio plasmatico o plasmaferesi.

Durante la plasmaferesi, un operatore sanitario posiziona una linea IV in una vena del braccio e la collega a una macchina. Il sangue scorre attraverso la flebo nella macchina, dove viene rimossa la proteina IgM. Il sangue sano scorre dalla macchina nel tuo corpo attraverso un'altra linea IV.

La plasmaferesi richiede alcune ore. Puoi sdraiarti o sdraiarti su una sedia. Potrebbe essere prescritto un fluidificante del sangue per prevenire la coagulazione.

Trapianto di cellule staminali (trapianto di midollo osseo). Durante un trapianto di cellule staminali, il midollo osseo malato viene sostituito con cellule staminali del sangue sane. Le cellule staminali aiutano a crescere il midollo osseo sano. La chemioterapia ad alte dosi viene solitamente somministrata per prima per eliminare il midollo osseo esistente.

Se sei un adulto più giovane con WM e altri trattamenti non hanno funzionato, il medico potrebbe suggerire un trapianto di cellule staminali. Tuttavia, il trapianto di cellule staminali non è un trattamento comune per la WM. La maggior parte delle persone con questo raro tumore del sangue ha più di 60 anni e i gravi rischi di trapianto superano i benefici.

Rimozione della milza (splenectomia). Se il tuo tumore del sangue sta causando una milza dolorosa e gonfia e i farmaci non hanno aiutato, il medico può suggerire di rimuoverlo. Tuttavia, questo non è un trattamento comune per WM.

Costo del trattamento

Il trattamento del cancro può essere costoso. Se hai bisogno di cure per la WM, non aver paura di parlare con il tuo medico del costo delle tue cure. Parlare di costi è una parte importante della cura del cancro di alta qualità, secondo l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Il medico potrebbe essere in grado di offrire suggerimenti per il risparmio o di consigliare modi per ottenere aiuti finanziari. Se si dispone di un'assicurazione sanitaria, è sempre una buona idea verificare con l'assicuratore prima del trattamento per determinare cosa è coperto. Potrebbe essere difficile capire cosa è coperto dalla tua assicurazione sanitaria.

Se non puoi permetterti un trattamento, potresti contattare il produttore del farmaco. Alcune aziende offrono programmi di assistenza per aiutare a ridurre i costi.

Consigli sullo stile di vita

Se stai ricevendo un trattamento per la WM, il medico può anche raccomandare cambiamenti nello stile di vita per aiutarti a sentirti meglio e migliorare la qualità della tua vita. A volte questo si chiama cure palliative. Le cure palliative sono qualsiasi trattamento che aiuti:

• alleviare i sintomi e gli effetti collaterali del trattamento
• migliorare la qualità della vita
• sostieni te e la tua famiglia durante il vostro viaggio per il cancro

I cambiamenti nello stile di vita e le cure palliative per la WM possono includere:

• Cambiamenti dietetici. Il cancro e i suoi trattamenti possono influenzare l'appetito e farti perdere peso. L'herpes labiale e la nausea della chemioterapia possono rendere fastidioso mangiare. Bevande ad alto contenuto calorico e proteiche come frullati e integratori di liquidi in scatola possono fornire importanti nutrienti e ripristinare l'energia. Se non riesci a mangiare grandi pasti, prova a mangiare piccoli snack ricchi di proteine durante il giorno, come yogurt, cereali o formaggio e cracker. Evita cibi croccanti e acidi che possono irritare la bocca dolorante.
• Tecniche di rilassamento. Attività rilassanti ed esercizi come lo yoga e il tai chi possono aiutare a lenire lo stress e gestire il dolore da cancro. Anche fare qualche respiro profondo per calmare la mente può ridurre la tensione, migliorare il sonno e far funzionare meglio alcuni trattamenti.
• Supporto emotivo. È normale sentirsi stressati, ansiosi o depressi se tu o una persona cara avete il cancro. Connettersi e parlare con gli altri che vivono con WM può essere utile. Chiedi al tuo medico informazioni sui gruppi di supporto nella tua zona o visita il sito web dell'American Cancer Society per un elenco di programmi vicino a te.

Siamo vicini a una cura?

Non esiste una cura per la WM, ma i ricercatori stanno studiando attivamente nuovi modi per trattarla. Numerosi nuovi farmaci e combinazioni di farmaci sono attualmente in fase di sperimentazione clinica.

Se hai segni e sintomi di WM e i trattamenti approvati non hanno funzionato per te, chiedi al tuo medico se una sperimentazione clinica è un'opzione. Gli studi clinici consentono di accedere a trattamenti più recenti.

L'asporto

Se un esame del sangue mostra che hai segni di WM, ma non hai sintomi, non avrai bisogno di farmaci o altri trattamenti. Il medico probabilmente suggerirà controlli regolari ed esami del sangue.

Se hai sintomi di WM, iniziare subito il trattamento può farti sentire meglio, prevenire complicazioni e aiutarti a vivere più a lungo. La chemioterapia viene generalmente somministrata con trattamenti farmacologici mirati.

La maggior parte delle persone con questo raro tumore del sangue farà ritornare la malattia dopo il primo trattamento. Tuttavia, tu e il tuo medico avete molte opzioni tra cui scegliere se questo si verifica.