Panoramica
La sclerosi multipla progressiva primaria (PPMS) è una forma di SM. Implica meno infiammazione, ma più danni ai nervi rispetto alla forma recidivante-remittente della SM (RRMS).
I trattamenti per PPMS rientrano in due grandi categorie. Esistono farmaci che controllano il processo della malattia e trattamenti che aiutano a controllare i sintomi.
Il trattamento del PPMS tende ad essere più difficile del trattamento del tipo recidivante. Esiste un solo farmaco specificamente approvato per il trattamento di PPMS. Gran parte del piano di trattamento prevede la gestione dei sintomi e la riabilitazione.
Ecco uno sguardo più da vicino alle tue opzioni per il trattamento della forma progressiva di SM.
Farmaco per PPMS
Attualmente solo un farmaco è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della PPMS. Ocrelizumab (Ocrevus) è un anticorpo monoclonale umanizzato (mAb). Prende di mira un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti B CD20 positivi. Si pensa che queste cellule del sangue causino l'infiammazione che danneggia i nervi nella SM. Ocrevus riduce l'attività di queste cellule, riducendo l'infiammazione e i danni ai nervi.
dosaggio
Ocrevus è un'infusione endovenosa. Dopo la prima dose, un'altra dose viene somministrata due settimane dopo. Successivamente, hai solo bisogno di un'infusione di Ocrevus ogni sei mesi.
Effetti collaterali
Gli effetti indesiderati comuni comprendono infezioni del tratto respiratorio, reazioni nel sito di infusione e infezioni cutanee.
Efficacia
I ricercatori hanno esaminato l'efficacia di Ocrevus per PPMS in uno studio clinico che ha coinvolto 732 partecipanti con PPMS. Nello studio, il tempo di insorgenza della progressione della disabilità è stato significativamente più lungo per i pazienti che hanno ricevuto Ocrevus rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo.
In che modo il PPMS è diverso dal RRMS?
Circa il 15% delle persone con SM ha PPMS. Le persone con RRMS tendono ad avere periodi di riacutizzazione e remissione. Quelli con PPMS sono sempre in una fase costante di deterioramento senza chiari attacchi o periodi di remissione.
Rispetto al RRMS, il PPMS comporta un'infiammazione molto inferiore e una perdita più lenta delle fibre nervose. Le persone con PPMS tendono anche ad avere meno lesioni cerebrali rispetto alle persone con RRMS.
Pertanto, i farmaci modificanti la malattia attualmente disponibili non sono altrettanto efficaci nel rallentare il danno neurale che si verifica nella PPMS.
Le persone con PPMS tendono ad avere più problemi con la deambulazione e potrebbero anche aver bisogno di più aiuto con le loro attività quotidiane.
Gestione dei sintomi di PPMS
I sintomi comuni della SM che potresti riscontrare includono:
- fatica
- intorpidimento
- debolezza
- vertigini
- decadimento cognitivo
- spasticità
- dolore
- squilibrio
- problemi urinari
Una grande parte del piano di trattamento generale sarà quella di gestire i sintomi. Potresti aver bisogno di una varietà di farmaci, cambiamenti nello stile di vita e trattamenti complementari.
farmaci
A seconda dei sintomi, un medico può prescrivere:
- miorilassanti
- antidepressivi
- farmaci per la disfunzione della vescica
- farmaci per ridurre l'affaticamento, come modafinil (Provigil)
- antidolorifici
- aiuti per dormire per aiutare con l'insonnia
- farmaci per aiutare a curare la disfunzione erettile
Cambiamenti nello stile di vita
Questi cambiamenti nello stile di vita potrebbero rendere i tuoi sintomi più gestibili:
- Segui una dieta sana ricca di vitamine, minerali e antiossidanti.
- Esegui esercizi di potenziamento per rafforzare i muscoli e aumentare l'energia.
- Prova a fare esercizi delicati e programmi di stretching come il tai chi e lo yoga per aiutare con equilibrio, flessibilità e coordinazione.
- Mantenere una corretta routine del sonno.
- Gestisci lo stress con massaggi, meditazione o agopuntura.
- Utilizzare dispositivi di assistenza per migliorare la qualità della vita.
reinserimento
L'obiettivo della riabilitazione è migliorare e mantenere la funzione e ridurre l'affaticamento. Ciò può includere:
- Fisioterapia
- terapia occupazionale
- riabilitazione cognitiva
- patologia del linguaggio
- riabilitazione professionale
Chiedi al tuo medico per un rinvio a questi specialisti.
Terapie complementari e alternative (CAM)
Le terapie CAM sono considerate trattamenti non convenzionali. Molte persone incorporano un qualche tipo di terapia CAM come parte della loro gestione della SM.
Esistono ricerche molto limitate che valutano la sicurezza e l'efficacia della CAM nella SM. Secondo uno studio, le terapie CAM più promettenti per la SM includono:
- una dieta povera di grassi
- integratori di acidi grassi omega-3
- integratori di acido lipoico
- integratori di vitamina D.
Parlate con il vostro medico prima di aggiungere CAM al vostro piano di trattamento e assicuratevi di continuare ad aderire ai trattamenti prescritti.
Test clinici
Numerosi studi clinici sono attualmente in corso su pazienti con PPMS. Gli studi clinici passano attraverso diverse fasi prima di ricevere l'approvazione della FDA.
La fase I si concentra su quanto sia sicuro il farmaco e coinvolge un piccolo gruppo di partecipanti. Durante la fase II, i ricercatori mirano a determinare l'efficacia del farmaco per determinate condizioni come la SM. La fase III include in genere un gruppo più ampio di partecipanti. I ricercatori osservano anche altre popolazioni, dosaggi e combinazioni di farmaci per scoprire di più su quanto sia sicuro ed efficace il farmaco.
Acido lipoico
Uno studio di fase II di due anni sta attualmente valutando l'acido lipoico antiossidante orale. I ricercatori stanno studiando se è in grado di preservare la mobilità e proteggere il cervello più del placebo inattivo in forme progressive di SM.
Questo studio si basa su un precedente studio di fase II su 51 persone con SM progressiva secondaria. I ricercatori hanno scoperto che l'acido lipoico è stato in grado di ridurre il tasso di perdita di tessuto cerebrale rispetto al placebo.
Biotina ad alte dosi
La biotina è un componente del complesso vitaminico B ed è coinvolto nella crescita cellulare e nel metabolismo di grassi e aminoacidi.
Uno studio osservazionale sta reclutando pazienti con PPMS che assumono una dose elevata di biotina (300 milligrammi al giorno). I ricercatori vogliono vedere se è efficace e sicuro nel rallentare la progressione della disabilità nelle persone con PPMS. Negli studi osservazionali, i ricercatori monitorano i partecipanti senza intervenire nel processo.
Un altro studio di fase III sta valutando una formulazione di biotina ad alte dosi nota come MD1003 per vedere se è più efficace del placebo. I ricercatori vogliono sapere se può rallentare la disabilità dei pazienti con SM progressiva, in particolare quelli con compromissione dell'andatura.
Masitinib (AB1010)
Masitinib è un farmaco immunomodulatore orale sviluppato come possibile trattamento per la PPMS.
Il trattamento ha già mostrato risultati promettenti in uno studio di fase II. È attualmente sotto inchiesta in uno studio di fase III su persone con PPMS o SM progressiva secondaria senza recidiva (SPMS).
Ibudilast
Ibudilast inibisce un enzima chiamato fosfodiesterasi. È stato dimostrato che promuove la riparazione della mielina e aiuta a proteggere le cellule nervose dai danni. Ibudilast ha ottenuto la designazione di corsia preferenziale dalla FDA. Ciò potrebbe accelerare il suo sviluppo futuro come possibile trattamento per la SM progressiva.
I risultati di uno studio di fase II su 255 pazienti con SM progressiva sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Nello studio, ibudilast è stato associato a una progressione più lenta dell'atrofia cerebrale rispetto al placebo. Tuttavia, ha anche portato a tassi più elevati di effetti collaterali gastrointestinali, mal di testa e depressione.
Porta via
Attualmente non esiste una cura per la SM e solo un farmaco a lungo termine è approvato per rallentare la progressione nelle persone con PPMS. Poiché il PPMS non comporta un'infiammazione significativa, i farmaci immunosoppressori non sono in genere raccomandati.
Diversi farmaci e trattamenti complementari possono aiutare a gestire la condizione. Parla con il tuo medico dei farmaci da banco e da prescrizione per alleviare i sintomi.
