Un Ematologo Risponde Alle Domande Sul Trattamento Dei Trombocitopeni Idiopatici

2024 Autore: Jesus Peterson | [email protected]. Ultima modifica: 2023-12-17 11:19

Quali sono alcuni dei trattamenti ITP convenzionali?

Esistono diversi tipi di trattamenti efficaci per ITP per aumentare la conta piastrinica e ridurre il rischio di sanguinamenti gravi.

Steroidi. Gli steroidi sono spesso usati come trattamento di prima linea. Sopprimono il sistema immunitario, che può interrompere la distruzione piastrinica autoimmune.

Immunoglobulina endovenosa (IVIG). IVIG interferisce con il legame piastrinico rivestito di anticorpo ai recettori sulle cellule che li distruggono. IVIG può essere molto efficace, ma le risposte sono generalmente di breve durata.

Anticorpi monoclonali anti-CD20 (mAbs). Questi distruggono le cellule B, le cellule del sistema immunitario che producono gli anticorpi antipiastrinici.

Agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA). Questi imitano l'azione del fattore di crescita naturale trombopoietina e stimolano il midollo osseo a produrre eccessivamente piastrine.

Inibitore SYK. Questo farmaco interferisce con un percorso funzionale chiave nei macrofagi, le cellule che sono il sito principale della distruzione piastrinica.

La splenectomia. Questo intervento chirurgico per rimuovere la milza elimina il sito anatomico primario della distruzione piastrinica. Può portare a remissione a lungo termine in alcune persone.

Come faccio a sapere se il mio trattamento funziona? Richiederà il test?

L'obiettivo del trattamento ITP è ridurre il rischio di sanguinamenti gravi e fatali mantenendo la conta piastrinica in un intervallo sicuro. Più bassa è la conta piastrinica, maggiore è il rischio di sanguinamento. Tuttavia, altri fattori possono influenzare il rischio di sanguinamento, come l'età, il livello di attività e altri farmaci che stai assumendo.

Un test emocromo completo (CBC) viene utilizzato per rilevare un aumento della conta piastrinica e determinare le risposte al trattamento.

Ci sono effetti collaterali nel trattamento di ITP? Rischi?

Come con qualsiasi malattia cronica, ci sono rischi, effetti collaterali e benefici nel trattamento di ITP. Ad esempio, la soppressione del sistema immunitario può funzionare bene per curare le malattie autoimmuni. Ma questo aumenta anche il rischio di contrarre determinate infezioni.

Poiché sono disponibili molti trattamenti ITP efficaci, consulta tutte le opzioni con il tuo medico. Inoltre, hai sempre la possibilità di passare a un diverso tipo di terapia se riscontri effetti collaterali intollerabili dal tuo attuale trattamento.

Come posso gestire gli effetti collaterali del trattamento?

Lo strumento più importante per la gestione degli effetti collaterali del trattamento è la comunicazione con il medico. Ad esempio, se so che uno dei miei pazienti ha mal di testa paralizzante con IVIG o aumento di peso grave e sbalzi d'umore da steroidi, le mie raccomandazioni di trattamento cambieranno. Cercherò altre opzioni di trattamento più tollerabili.

Gli effetti collaterali di alcuni trattamenti spesso rispondono a farmaci di terapia di supporto. Inoltre, le dosi possono essere regolate in base agli effetti collaterali.

Quanto spesso dovrò andare dal medico per i test? Quanto sono importanti i test in corso?

Una relazione in corso con un ematologo esperto è fondamentale per chiunque abbia ITP. La frequenza dei test varia in base al sanguinamento attivo o alle piastrine estremamente basse.

Una volta iniziato un nuovo trattamento, i test possono essere eseguiti giornalmente o settimanalmente. Se le piastrine si trovano in un intervallo sicuro a causa della remissione (ad es. Dopo steroidi o splenectomia) o a causa di un trattamento attivo (ad es. TPO-RA o inibitori SYK), i test possono essere eseguiti mensilmente o ogni pochi mesi.

ITP può migliorare da solo?

Per gli adulti con ITP, avere una remissione spontanea senza trattamento è raro (circa il 9% secondo un rapporto). È più comune ottenere una remissione duratura dopo un trattamento efficace.

Alcuni trattamenti vengono somministrati per una durata definita nella speranza di raggiungere un periodo prolungato senza trattamento, ciascuno con tassi di risposta variabili. Ciò include steroidi, IVIG, mAbs e splenectomia. Altri trattamenti vengono continuamente somministrati per mantenere le piastrine in un intervallo sicuro. Questo include TPO-RA, inibitori SYK e immunosoppressori cronici.

Cosa succede se interrompo il trattamento?

L'interruzione del trattamento può causare un calo improvviso della conta piastrinica. Può anche portare ad un alto rischio di sanguinamento grave o fatale. La velocità e la diminuzione delle piastrine dopo l'interruzione del trattamento varia tra le persone con ITP.

Esiste un rischio limitato di interrompere la terapia se la conta piastrinica rientra in un intervallo sicuro. Molti steroidi ad alte dosi devono essere rastremati lentamente nel tempo per evitare crisi surrenali e consentire al corpo di adattarsi.

Naturalmente, è importante comunicare frequentemente con il proprio medico in merito alle proprie preoccupazioni ed esigenze.

Il mio trattamento ITP cambierà nel tempo? Sarò in cura per il resto della mia vita?

Poiché l'ITP per adulti è generalmente una malattia cronica, le persone che vivono con questa condizione spesso passeranno attraverso molti diversi tipi di trattamento per tutta la vita.

La dott.ssa Ivy Altomare è professore associato di medicina presso il Duke University Medical Center. Ha esperienza clinica in un'ampia varietà di condizioni e diagnosi ematologiche e oncologiche e conduce ricerche cliniche e di servizi sanitari nel campo dell'ITP da oltre un decennio. Ha ricevuto l'onorificenza dei premi sia per la Facoltà Junior che per la Facoltà Senior della Duke University e ha un interesse speciale per l'educazione medica sia per i pazienti che per i medici.